Uitkomstenonderzoek

Onderzoek voor tijdelijke opname geneesmiddel in NZa-beleidsregel

Op verzoek van de NZa beoordeelt het CVZ of het mogelijk is om intramurale geneesmiddelen voor vier jaar tijdelijk op te nemen in de NZa-beleidsregels 'Dure geneesmiddelen' of 'Weesgeneesmiddelen'. De aanspraak op deze tijdelijke aanvullende financiering is gekoppeld aan het doen van uitkomstenonderzoek dat bestaat uit het verzamelen van gegevens in de klinische praktijk. Na vier jaar besluit de NZa vervolgens over de verlenging van de opname van het intramurale geneesmiddel in één van de NZa-beleidsregels op basis van het door het CVZ opgestelde advies.
De beoordelingsprocedure en de beoordelingscriteria die het CVZ hanteert bij advisering over tijdelijke opname staan beschreven in de 'Procedure beoordeling intramurale geneesmiddelen' en het 'Beoordelingskader doelmatigheid intramurale geneesmiddelen'.

Uitkomstenonderzoek tussen eerste beoordeling en herbeoordeling

Voor elk intramuraal geneesmiddel geldt een termijn van vier jaar tussen de eerste beoordeling (t=0), bij de aanvraag tot tijdelijke opname, en de herbeoordeling (t=4). In de tussenliggende periode vindt het uitkomstenonderzoek plaats. De keuze voor de vierjaarstermijn is gebaseerd op praktische overwegingen.
Voor de geneesmiddelen waarvoor in 2006 een verzoek tot opname in de NZa-beleidsregels is ingediend, geldt een termijn van vier jaar vanaf het moment dat de CFH de beoordeling van de vraagstelling doelmatigheidsonderzoek heeft vastgesteld (t=0). Voor geneesmiddelen waarvoor ná 2006 een verzoek tot opname is ingediend, geldt een termijn van vier jaar vanaf het moment dat de NZa heeft besloten om het geneesmiddel voorlopig in de beleidsregel op te nemen.
Bij de herbeoordeling op t=4 toetst het CVZ het feitelijk kostenbeslag, de therapeutische waarde, de doelmatigheid en de doeltreffende toepassing.

Leidraad voor uitkomstenonderzoek

De ‘Leidraad voor uitkomstenonderzoek’ is een verbijzondering van de farmaco-economische richtlijnen die praktische informatie bevat voor het verrichten van uitkomstenonderzoek. Zowel de definities, de verschillende soorten benodigde gegevens als de gewenste infrastructuur voor het uitvoeren van uitkomstenonderzoek komen aan de orde.

Benodigde gegevens voor uitkomstenonderzoek

Voor het vaststellen van de doelmatigheid en de doeltreffende toepassing van een geneesmiddel, vier jaar na voorlopige toelating, zijn altijd gegevens nodig uit de volgende categorieën:

• patiëntenkenmerken,
• klinische gegevens,
• kosten, en
• patiëntgerapporteerde uitkomsten.

Het geneesmiddel of de geregistreerde indicatie, de beschikbare gegevens en de onzekerheid van deze gegevens zijn bepalend voor de opzet van het uitkomstenonderzoek en de aard van de gegevensverzameling.

Mogelijke gegevensverzamelingen voor de beoordelingscriteria

Voor de beoordelingscriteria maakt het CVZ een onderscheid in drie mogelijke gegevensverzamelingen:

• een gerichte en dus beperkte gegevensverzameling,
• een brede gegevensverzameling, en
• een minimale dataset.

De vaststelling van de noodzakelijke gegevensverzameling is bepalend voor de uitvoering van het uitkomstenonderzoek. In veel gevallen zal het uitkomstenonderzoek plaatsvinden door middel van een prospectieve op de indicatie gebaseerde patiëntenregistratie.

Berekening doelmatigheid van een geneesmiddel

De verzamelde gegevens zullen uiteindelijk terechtkomen in een modelstudie voor het berekenen van de doelmatigheid van het geneesmiddel. De doelmatigheid is geen intrinsiek kenmerk van het geneesmiddel. De doelmatigheid van het geneesmiddel wordt altijd vastgesteld in een specifieke context van patiëntenpopulatie, behandelstrategie en vergelijkende behandelingsmogelijkheden.