Uitkomstenonderzoek

Onderzoek voor opname geneesmiddel in NZa-beleidsregel

Op verzoek van de NZa beoordeelt het CVZ of het mogelijk is om intramurale geneesmiddelen tijdelijk op te nemen in de NZa-beleidsregels ‘Dure geneesmiddelen’ of ‘Weesgeneesmiddelen in academische ziekenhuizen’. De aanspraak op deze tijdelijke aanvullende financiering is gekoppeld aan het uitkomstenonderzoek dat bestaat uit het verzamelen van gegevens in de klinische praktijk. De NZa besluit vervolgens over de definitieve opname van het intramurale geneesmiddel in één van de NZa-beleidsregels op basis van het door het CVZ opgestelde advies.

De beoordelingsprocedure en de beoordelingscriteria die het CVZ hanteert staan beschreven in de ‘Procedure beoordeling intramurale geneesmiddelen’ en het ‘Beoordelingskader doelmatigheid intramurale geneesmiddelen’.

Uitkomstenonderzoek tussen eerste en uiteindelijke beoordeling

Voor elk intramuraal geneesmiddel geldt een termijn van drie jaar tussen de eerste beoordeling (t=0), bij de aanvraag tot tijdelijke opname, en de uiteindelijke beoordeling (t=3). In de tussenliggende periode vindt het uitkomstenonderzoek plaats. De keuze voor de driejaarstermijn is gebaseerd op praktische overwegingen.

Voor het vaststellen van het tijdstip t=0 geldt de datum van de vergadering van de CFH waarin de therapeutische waarde, het kostencriterium en de vraagstelling doelmatigheidstoets voor het intramurale geneesmiddel zijn vastgesteld. Hieruit volgt automatisch de datum voor het tijdstip t=3. Voor de t=3 beoordeling toetst het CVZ het kostencriterium, de therapeutische waarde, de doelmatigheid en de doeltreffende toepassing.

Leidraad voor uitkomstenonderzoek

De ‘Leidraad voor uitkomstenonderzoek’ is een verbijzondering van de farmaco-economische richtlijnen die praktische informatie bevat voor het verrichten van uitkomstenonderzoek. Zowel de definities, de verschillende soorten benodigde gegevens als de gewenste infrastructuur voor het uitvoeren van uitkomstenonderzoek komen aan de orde.

Benodigde gegevens voor uitkomstenonderzoek

Voor het vaststellen van de doelmatigheid en de doeltreffende toepassing van een geneesmiddel, drie jaar na voorlopige toelating, zijn altijd gegevens nodig uit de volgende categorieën:

• patiëntenkenmerken,
• klinische gegevens,
• kosten, en
• patiëntgerapporteerde uitkomsten.

Het geneesmiddel of de geregistreerde indicatie, de beschikbare gegevens en de onzekerheid van deze gegevens zijn bepalend voor de opzet van het uitkomstenonderzoek en de aard van de gegevensverzameling.

Mogelijke gegevensverzamelingen voor de beoordelingscriteria

Voor de beoordelingscriteria maakt het CVZ een onderscheid in drie mogelijke gegevensverzamelingen:

• een gerichte en dus beperkte gegevensverzameling,
• een brede gegevensverzameling, en
• een minimale dataset.

De vaststelling van de noodzakelijke gegevensverzameling is bepalend voor de uitvoering van het uitkomstenonderzoek. In veel gevallen zal het uitkomstenonderzoek plaatsvinden door middel van een patiëntenregistratie.

Berekening doelmatigheid van een geneesmiddel

De verzamelde gegevens zullen uiteindelijk terechtkomen in een modelstudie voor het berekenen van de doelmatigheid van het geneesmiddel. De doelmatigheid is geen intrinsiek kenmerk van het geneesmiddel. De doelmatigheid van het geneesmiddel wordt altijd vastgesteld in een specifieke context van patiëntenpopulatie, behandelstrategie en vergelijkende behandelingsmogelijkheden.