Wetenschappelijk advies

Advies ter voorbereiding op formele aanvraag

Registratiehouders van geneesmiddelen kunnen bij het CVZ een wetenschappelijk advies aanvragen voordat zij een formele aanvraag voor opname in het GVS indienen. Dit geldt ook voor organisaties die via de NZa een verzoek indienen voor opname van een geneesmiddel in de beleidsregels ‘Dure intramurale geneesmiddelen’ of ‘Weesgeneesmiddelen in academische ziekenhuizen’.

Met het wetenschappelijk advies kan een optimaal vergoedingsdossier samengesteld worden dat vertragingen in de latere procedure kan voorkomen, bijvoorbeeld doordat essentiële gegevens ontbreken. Het wetenschappelijk advies kan drie jaar tot ongeveer drie maanden vóór de verwachte registratie worden aangevraagd. Het CVZ geeft het wetenschappelijk advies schriftelijk af.

Advies loopt niet vooruit op het uiteindelijke oordeel

Het wetenschappelijk advies biedt geen garantie dat de CFH in de loop van de procedure geen aanvullende gegevens zal vragen, maar de kans hierop neemt wel aanzienlijk af. Het CVZ adviseert naar de geldende stand van de wetenschap en in overeenstemming met de geldende richtlijnen. Het CVZ kan echter niet vooruitlopen op het uiteindelijke oordeel van het college en/of de CFH na beoordeling van het volledige dossier. Aan een advies kunnen dan ook geen rechten worden ontleend.

Onderwerpen wetenschappelijk advies

Via een wetenschappelijk advies kan nader overleg plaatsvinden over:

• de vergelijking standaard- of gebruikelijke behandeling,
• de relevante uitkomstmaten,
• de opzet en methodologie van het farmaco-economisch onderzoek, en
• het uitkomstenonderzoek van de te beoordelen geneesmiddelen.

Vergelijking standaard- of gebruikelijke behandeling

Met het wetenschappelijk advies is het mogelijk de juiste standaard- of de gebruikelijke behandeling vast te stellen waarmee het geneesmiddel voor een bepaalde indicatie vergeleken moet worden. De standaardbehandeling is de behandeling die in de dagelijkse praktijk als eerste keus wordt gezien en waarvan de effectiviteit is bewezen. Het is soms moeilijk te bepalen wat voor een bepaalde indicatie de standaard- of gebruikelijke behandeling is, terwijl dit essentieel is voor de vaststelling van de therapeutische waarde.

Het beste bewijs voor het bepalen van de relatieve werkzaamheid of effectiviteit is onderzoek waarbij in dezelfde populatie direct is vergeleken met de standaard- of gebruikelijke behandeling in de juiste dosering. Het CVZ brengt eventuele nadelen en tekortkomingen in beeld ten aanzien van de standaard- of gebruikelijke behandeling en de klinische belangrijke uitkomstmaten. Indien nodig raadpleegt het CVZ hierbij behandelaren en patiënten.

Relevante uitkomstmaten

Naast de vergelijking met de juiste standaard- of gebruikelijke behandeling is het van belang dat duidelijkheid bestaat over de relevante uitkomstmaten die nodig zijn voor het vaststellen van de therapeutische waarde.

Farmaco-economisch onderzoek

Voor het farmaco-economisch onderzoek moet de registratiehouder van dezelfde vergelijkende behandeling uitgaan als bij de claim voor de therapeutische (meer)waarde. Een therapeutische meerwaarde kan overigens ook betrekking hebben op een specifieke categorie patiënten. De omschrijving van deze deelpopulaties waarvoor een meerwaarde wordt geclaimd, kan het wetenschappelijk advies aan de orde komen. Het advies biedt daarnaast de mogelijkheid om methodologische problemen bij de toepassing van de farmaco-economische richtlijnen vooraf naar voren te brengen en te bespreken.

Uitkomstenonderzoek

Voor de opname in de NZa-beleidsregels kunnen de uitgangspunten, de opzet en de uitvoering van het uitkomstenonderzoek centraal staan tijdens het wetenschappelijk advies. Het CVZ heeft een leidraad opgesteld voor een praktische uitwerking en inhoudelijke verdieping van het uitkomstenonderzoek.

Aanvraagprocedure wetenschappelijk advies

Het initiatief voor de aanvraag van een wetenschappelijk advies ligt bij de registratiehouder of aanvrager. De aanvraagprocedure is als volgt:

1. De registratiehouder of aanvrager stuurt het volledig ingevulde aanvraagformulier met bijbehorende documentatie in viervoud op schrift naar de secretaris van de CFH.
2. Na beoordeling ontvangt de registratiehouder of aanvrager binnen tien werkdagen bericht over de afhandeling.
3. De secretaris van de CFH kan verzoeken om een bijeenkomst met de registratiehouder of aanvrager. Deze vindt dan plaats tussen drie en vijf weken na binnenkomst van de aanvraag en duurt maximaal anderhalf uur. Namens het CVZ zijn een adviseur met aandachtsgebied farmacotherapie/farmaco-economie en de secretaris van de CFH aanwezig. Uiterlijk twee weken voor de geplande datum moet een lijst van aanwezigen van de kant van de registratiehouder/aanvrager zijn aangeleverd en voldaan zijn aan punt 1.
4. Als er onduidelijkheden bestaan over de standaard- of gebruikelijke behandeling of de effectparameters kan de CFH aan wetenschappelijke verenigingen advies vragen over de standaard- of gebruikelijke behandeling of de (eventuele actualisering van) richtlijnen.
5. De registratiehouder of aanvrager ontvangt het wetenschappelijk advies na vaststelling door de CFH. Hierbij wordt gestreefd naar een verzending binnen zes weken na de aanvraag of de bijeenkomst.

Aandachtspunten bij invullen van het aanvraagformulier

• Vragen zo concreet mogelijk geformuleerd
• Eigen standpunten met betrekking tot die vragen
• Wetenschappelijke onderbouwing van die standpunten
• Stand van zaken in de registratieprocedure
• Voorlopige 1B-tekst/SmPC (voor zover beschikbaar)
• Beschrijving van de voorgestelde onderzoeksopzet
• Beschikbare wetenschappelijke publicaties